异径管厂家
免费服务热线

Free service

hotline

010-00000000
异径管厂家
热门搜索:
技术资讯
当前位置:首页 > 技术资讯

别冷落罕见病患者

发布时间:2021-01-05 10:30:54 阅读: 来源:异径管厂家

别冷落“罕见病患者”

来自长春的大学生车思佳患上了PNH症。 PNH的中文名称是“阵发性睡眠性血红蛋白尿症”,鲜为人知,危害重、愈后差,且无法预防。患者会出现血管内溶血,继而引起栓塞和器官衰竭等严重并发症,患病5年内的死亡率高达35%。多数PNH患者往往在青壮年时期就丧失劳动力。很多年轻患者因肠梗阻和内脏血栓等并发症,每两周至四周就会发病一次,须急诊入院,不但痛苦而且治疗费用昂贵。 像车思佳一样患有这些罕见病的患者还有很多,虽然他们的病症不同,但他们大多处在缺乏关注、独自奋战的无奈境遇之中。能否早日出台专门针对罕见病的立法和救助机制?目前,这还是一个问号。 我国罕见病尚无明确标准 血友病、粘多糖贮积症、结节性硬化症、肉毒硷缺陷症……很多不为人知的罕见病都有一个形象的统称——“孤儿病”,因为患病人数相对较少,病人的处境也往往会被忽略,让患者成为“医学孤儿”。当前,我国对于罕见病的立法和对患者的救助机制,远远落后于一些发达国家,患者只能通过各种民间组织、论坛来进行交流、自助。 “罕见病是指患病率极低的疾病,世界卫生组织将其定义为患病人数占总人口的0.65‰—1‰之间的疾病或病变。”北京协和医院血液科韩冰教授介绍说,全球各国对罕见病认定的标准各不相同。美国将罕见病定义为患病人数少于20万人的疾病,约占总人口的0.75‰;欧盟将罕见病定义为患病人口低于0.5‰;日本则定义为患病人数少于5万人(约占总人口的0.5‰)。而我国,迄今对罕见病的界定还没有明确标准。 中华医学会医学遗传学分会曾在2010年组织专家对我国罕见病的定义进行了商讨。专家建议:在我国患病率小于五十万分之一,或新生儿发病率小于万分之一的疾病可称为罕见病。以中国约14亿人口为基数计算,每种罕见病的患病人数在3000人以下。而根据我国1985年至1994年曾作的流行病学调查,像车思佳这样患有PNH症的患者发病率为百万分之二点八,目前国内已诊断和活跃的随访病人也就在3000人左右。 药物、保障体系一个都不能少 中华慈善总会项目部顾问常寒婴指出,由于我国罕见病立法缺失,导致目前我国在罕见病治疗药物的研制方面为零。同时,由于对治疗罕见病的药物引进缺少优先审批、简化流程等措施,我国罕见病患者往往无药可医。例如PNH,虽较为罕见,但国际上已有能有效控制此病的治疗方法,可使患者的生活接近正常人。但我国患者却只能采用输血等支持治疗,时刻面临着死亡的威胁。“即使引进治疗药物,在高昂的费用面前,多数患者也可能无法承受。”韩冰指出,一个PNH患者的治疗费用,一般每年要上百万元,这对普通家庭来说无疑是天文数字。 通过对美国、欧盟、日本等地罕见病立法状况的研究,专家指出,目前很多国家和地区都规定了对罕见病药物的保护措施。如美国从7年的市场排他期、临床试验费用减免、税收、药物政策等方面,对罕见病药物进行保障;日本则强调给予罕见病治疗药品研发资助、税收减免、优先审批等。此外,各国都非常重视构建罕见病医疗保障体系——在美国,99%的罕见病患者通过商业保险为主的方式获得治疗;澳大利亚则通过“救生药品基金计划”,来保障罕见病患者的治疗所需;意大利政府专门建立了3000万欧元的基金用于罕见病治疗。 专家表示,希望我国相关部门一方面多引进国外治疗罕见病的药物,另一方面鼓励我国企业和科研机构,积极参与治疗罕见病药物的自主研发,同时尽快建立保障体系。 需要建立成熟的援助机制 当前,我国相继建立了多个罕见病组织,例如中国血友之家、粘多糖贮积症关爱中心、月亮孩子之家等。但是,高额的注册资金和难寻挂靠单位等因素,使这些组织想要获得一个合法身份非常困难。而合法身份,是谋求援助以及开展疾病宣教的第一步。 近日,北京协和医院成立了中国PNH病友之家。邹农、田国庆、王璐等多位医学专家和患者一道发出呼吁——罕见病组织急切渴盼政策的暖阳,希望早日建立成熟的救援机制。“希望借助中国PNH病友之家启动的这一契机,引起更多人对罕见病患者的关注,特别是希望更多医务工作者能够参与其中。”韩冰说。 目前,虽然很多罕见病群体还没有建立固定的组织,但病友们以互联网为依托,通过QQ群、论坛等方法,相互联系、相互鼓励。据统计,全国目前有近两万个家庭的30种罕见病患者,通过各种形式,在医疗上相互帮助,在生活上相互安慰。常寒婴表示,在目前罕见病救助机制尚不完善的情况下,建立自助、互助的“大家庭”,可能是让这些“医学孤儿”不再感到孤独的第一步。中华慈善总会将积极申请资金资助,推动相关项目。(本报记者田雅婷)

眼部美容机构

幻眼美容医院

北京星美国际美容价格

腰部塑形美容

祛痣美容医院

双眼皮美容价格

北京幻眼美容

相关阅读